7月4日消息，國基據(jù)東南大學附屬中大醫(yī)院消息，因治該院耳鼻咽喉頭頸外科柴人杰教授聯(lián)合多家單位在國際頂刊《自然·醫(yī)學（Nature Medicine）》發(fā)表研究論文，療耳聾新揭示了腺相關病毒基因療法在常染色體隱性遺傳性耳聾中的突破作用。

論文指出AAV基因療法在1.5至23.9歲DFNB9患者中展現(xiàn)良好長期安全性與有效性，數(shù)百發(fā)現(xiàn)5至8歲可能為最佳干預窗口期。希望

OTOF基因突變導致DFNB9，國基患者內(nèi)耳毛細胞突觸囊泡功能缺陷致聾。因治人工耳蝸是療耳聾新重度患者主要治療方法，但存在音質失真等局限。突破OTOF基因療法通過AAV載體將功能性OTOF基因遞送至耳蝸內(nèi)毛細胞，數(shù)百修復突觸傳遞功能。希望

柴人杰團隊在國內(nèi)實施多中心臨床試驗，國基招募10名1.5-23.9歲患者。因治12個月隨訪期內(nèi)，療耳聾新患者未發(fā)生III級及以上不良反應，安全性得到證實。

基因治療后受試者聽力變化情況

所有受試者平均純音聽閾從術前106dB降至52dB（正常談話水平），62%的改善出現(xiàn)在首月，部分兒童術后6個月實現(xiàn)正常聽覺功能，青少年和成年患者平均聽閾分別改善46dB和36dB，兩名受試者接近正常言語感知能力。

研究還發(fā)現(xiàn)聽覺腦干反應在治療4個月后可作為行為聽力的有效預測指標，5至8歲兒童聽力改善更顯著。該研究擴展了DFNB9基因治療的窗口，為臨床干預提供了重要指導。

該院表示，這一發(fā)現(xiàn)具有重要臨床指導價值，有望讓全球數(shù)百萬遺傳性耳聾患者獲得“聽清世界”的希望。

本文來源：http://www.iv82.cn/news/14f38199604.html

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